Evrysdi: επιβίωση και βελτίωση στα κινητικά ορόσημα σε βρέφη SMA1 (long-term)
- Το 91% των βρεφών που έλαβαν θεραπεία με Evrysdi στη μελέτη FIREFISH ήταν ακόμη ζωντανά στα τρία χρόνια
- Τα βρέφη που έλαβαν θεραπεία με Evrysdi διατήρησαν ή βελτίωσαν στα τις κινητικές τους λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητάς τους να κάθονται χωρίς υποστήριξη για 5 και 30 δευτερόλεπτα
- Το Evrysdi έχει αποδεδειγμένη αποτελεσματικότητα σε βρέφη και ενήλικες, με πάνω από 5.000 ασθενείς που έχουν λάβει θεραπεία μέχρι σήμερα
Τα νέα δεδομένα τριών ετών από τη μελέτη FIREFISH, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων ενός έτους από την επέκταση της μελέτης, ενισχύουν τη μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια του Evrysdi® (risdiplam) σε βρέφη με συμπτωματική νωτιαία μυϊκή ατροφία Τύπου 1 (SMA). Τα δεδομένα έδειξαν ότι περίπου το 91% των βρεφών (n=58) που έλαβαν θεραπεία με Evrysdi ήταν ζωντανά μετά από τρία χρόνια θεραπείας. Τα βρέφη που έλαβαν συνέχισαν να βελτιώνουν ή να διατηρούν τις κινητικές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας να καταπίνουν, να κάθονται χωρίς υποστήριξη, να στέκονται με υποστήριξη και να περπατούν ενώ κρατιούνται, μεταξύ δύο και τριών ετών θεραπείας. Χωρίς θεραπεία, τα παιδιά με SMA τύπου 1 δεν μπορούν ποτέ να καθίσουν χωρίς υποστήριξη. Η μελέτη έδειξε επίσης γενικές συνεχείς μειώσεις των σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών (SAE) και των νοσηλειών με την πάροδο του χρόνου.
Η μελέτη FIREFISH αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Evrysdi σε βρέφη ηλικίας 1-7 μηνών (τη στιγμή της εγγραφής) με SMA Τύπου 1. Η μελέτη ήταν σε δύο μέρη, με το Μέρος 1 να είναι η περίοδος εύρεσης της δόσης και το Μέρος 2 να αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια στη δόση που επιλέχθηκε στο Μέρος 1. Ο συγκεντρωτικός πληθυσμός περιλαμβάνει συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία με Evrysdi στην εγκεκριμένη δόση για τουλάχιστον τρία χρόνια . Αυτά τα δεδομένα θα παρουσιαστούν στο 14ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Παιδιατρικής Νευρολογικής Εταιρείας (EPNS), 28 Απριλίου – 2 Μαΐου 2022.
«Αυτά τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα σε μωρά είναι πολύ ενθαρρυντικά, με τη συντριπτική πλειοψηφία να βελτιώνει ή να διατηρεί τις κινητικές λειτουργίες μετά από τρία χρόνια. Χωρίς θεραπεία, συνήθως δεν θα επιβίωναν πέρα από την ηλικία των δύο ετών», δήλωσε ο Levi Garraway, M.D., Ph. D., Chief Medical Officer και Head of Global Product Development. «Η αποτελεσματικότητα του Evrysdi στηρίζεται για ένα ευρύ φάσμα ανθρώπων, συμπεριλαμβανομένων των βρεφών με μια από τις πιο σοβαρές μορφές SMA».
Τα περισσότερα από τα βρέφη που έλαβαν θεραπεία με Evrysdi συνέχισαν να βελτιώνουν ή να διατηρούν τα μέτρα του Hammersmith Infant Neurological Examination 2 (HINE-2) μεταξύ 24-36 μηνών, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας να κρατούν το κεφάλι τους όρθιο, να στρέφονται ενώ κάθονται, να στέκονται με στήριξη και να περπατούν ενώ κρατιούνται.
Βρείτε το δελτίο τύπου εδώ:
https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2022-04-29%0b
Πηγή: https://mdahellas.gr/
